Badania kliniczne, które stanowią podstawę rozwoju produktów leczniczych umożliwiającą wprowadzanie nowych leków, są prowadzone wyłącznie na ludziach i nazywa się je badaniami biomedycznymi.
Badanie kliniczne stanowi eksperyment medyczny/leczniczy/ w rozumieniu art. 21 ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty.
Celem badania klinicznego nie jest służenie konkretnemu pacjentowi a jedynie postępowi nauk w zakresie tematycznym badania.
Z badań klinicznych pacjenci-uczestnicy mogą czasami odnosić i odnoszą korzyści w postaci poprawy ich stanu zdrowia, szczególnie w zakresie dostępu do najnowszych substancji aktywnych lub najnowszych leków będących poza ich zasięgiem.

 

 

 

- liczba zdrowych ochotników lub chorych z określoną niewydolnością narządową - do 100 osób,
- czas trwania - kilkanaście miesięcy ,
- służy ocenie bezpieczeństwa leku i ustaleniu optymalnego sposobu dawkowania.

Jest to badanie nieterapeutyczne

 

 

- liczba pacjentów cierpiących na daną chorobę - do kilkuset ,
- czas trwania - do 2 lat ,
- służy określeniu skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa leku.

Jest to badanie terapeutyczne, ale typu poznawczego.

Fazy I i II są szczególnie niebezpieczne dla uczestnika badania.

 

 

- z udziałem licznej ( do kilku tysięcy ) i bardziej zróżnicowanej grupy pacjentów cierpiących na daną chorobę . Dobiera się pacjentów z wybranymi chorobami towarzyszącymi , ponadto mających zaburzenia funkcji wątroby i nerek.
- czas trwania – do 4 lat

Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności , bezpieczeństwa , porównanie leku nowego do dotychczas stosowanych, potwierdzenie schematów dawkowania .
Jest ono badaniem terapeutycznym typu potwierdzającego ze stosowaniem leku referencyjnego.
Pomyślne wyniki III fazy pozwalają na prowadzenie procesu dopuszczenia produktu leczniczego do obrotu.
90% badań klinicznych nowych produktów leczniczych nie przechodzi pozytywnie badań I , II i III fazy .

 

 

- z udziałem - od kilkuset do kilku tysięcy uczestników
- czas trwania - od kilku miesięcy do kilku lat

Są to badania kliniczne, porejestracyjne, często nazywane w żargonie badaniami marketingowymi. Mowa tu o badaniach terapeutycznych w warunkach praktyki medycznej, niezbędnych do poczynienia zmian w zakresie wskazań , dawkowania, rodzaju opakowań, zmiany postaci farmaceutycznej.

Żadne z badań klinicznych nie daje pełnej odpowiedzi na zagrożenia ze strony działań niepożądanych.
Do zdobycia tej wiedzy potrzebne jest doświadczenie wielu lat stosowania leku w różnych sytuacjach klinicznych / szeroka gama np. chorób współistniejących, różny wiek, różne rasy pacjentów, pacjenci z anomaliami genetycznymi /.

Badanie kliniczne otwarte – pacjent i badacze wiedzą co otrzymuje pacjent.
Badanie kliniczne zaślepione pojedynczo - pacjent nie wie co bierze , wiedzą badacze i monitor.
Badanie kliniczne zaślepione podwójnie – pacjent, badacz , monitor nie wiedzą co bierze pacjent.
Badanie kliniczne zaślepione potrójnie -pacjent , badacz, monitor, statystyk nie wiedzą co bierze pacjent.
Badanie randomizowane polega na losowym przydzielaniu pacjentów do różnych grup:
- otrzymujących badany produkt lub lek odniesienia czyli komparator, lub placebo
- pozbawionych wszelkich interwencji terapeutycznych.

Europejska Agencja Leków ( EMA) - w celu zminimalizowania zagrożeń dla uczestników badań klinicznych, w których badany produkt podawany jest człowiekowi po raz pierwszy - prowadzi do 28 lutego 2017 r. konsultacje społeczne w sprawie zmian do obecnych wytycznych w zakresie badań klinicznych.
Celem tej inicjatywy jest ich zmiana służąca poprawie bezpieczeństwa prowadzonych badań klinicznych.
Należy wyciągnąć wnioski z tragicznych zdarzeń śmiertelnych mających miejsce w badaniach klinicznych I i II fazy w ciągu ostatnich 10 lat.
Znowelizowane wytyczne mają na celu uwzględnienie rosnącej w ostatnich latach złożoności protokołów badań klinicznych, w których badany produkt podawany jest człowiekowi po raz pierwszy.
Mimo, iż dotychczasowe wytyczne skupiały się na badaniach prowadzonych z pojedynczą dawką wzrastającą dla produktów podawanych po raz pierwszy, pojawiały się niepokojące rezultaty takiej procedury.
To właśnie wymusiło dyskusje o potrzebie zmiany zasad.
Obecnie proponuje się aby w badaniu z pojedynczą dawką wzrastającą, każdemu uczestnikowi podać pojedynczą dawkę badanego produktu w celu oceny bezpieczeństwa.
Jeżeli wynik jest pozytywny, każdy uczestnik z kolejnej grupy otrzymuje pojedynczą wyższą dawkę zgodną z zaprojektowanym poziomem dawkowania.
W badaniach z wielokrotną dawką wzrastającą, każdy uczestnik otrzymuje badany produkt kilkakrotnie np. raz dziennie przez tydzień na danym poziomie dawki.
Następnie, w kolejnych grupach osób stopniowo podaje się coraz większe dawki, o ile bezpieczeństwo i tolerancja poprzedniej dawki są do zaakceptowania.
Opracowuje się:
- ustalenia kryterium dla dawki maksymalnej,
- zasady obliczania dawki początkowej u ludzi,
- zasady osiągania kolejnego poziomu dawkowania,
- zasady prowadzenia badań wieloetapowych,
- postępowanie ze zdarzeniami niepożądanymi w odniesieniu do zasad wstrzymywania badania klinicznego.

Dopracowuje się także wytyczne badań nieklinicznych, takie jak integracja danych farmakokinetycznych i farmakodynamicznych oraz badań toksykologicznych.
Analizie poddaje się rolę danych nieklinicznych w ustalaniu szacunkowej dawki terapeutycznej, maksymalnej dawki, wartości wzrostu dawki i odstępów w dawkowaniu.

Dr nauk farm. Leszek Borkowski